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FDA批准诺华SMA基因疗法

上周五,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市。
      作为一款备受瞩目的基因疗法,Zolgensma 可根本性地解决 1 型 SMA 的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
      SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度,SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最严重的一种类型。
      据估计,SMA 发病率为 1/6000~1/10000,也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响,其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。
      虽然 SMA 病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施,无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。
      2016 年,FDA 首次批准百健(Biogen)一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza,适用于婴儿与成人 1 型 SMA 的治疗。
      与此同时,另一家被外界称为“谜一样”的基因治疗创业公司 AveXis,仅靠一个针对 SMA 新型基因疗法的临床 1 期试验结果,就取得了当时高达 30 亿美元的估值。
      这便是今天 Zolgensma 基因疗法的前身。与 Spinraza 相比,AveXis 的 SMA 基因疗法 AVXS-101 更先进、效果更好,其使用的携带正常 SMN 基因的病毒载体,可以穿过血脑屏障(血浆与脑细胞、脑脊液之间存在的天然屏障,以阻止有害物质由血液进入脑组织)。这意味着 AVXS-101 疗法不用再通过脊髓输注,可以通过静脉注射给药。(内容来自deeptechchina