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治疗阿兹海默病 Denali启动首个人体临床试验

阿兹海默病是新药研发领域一大难以逾越的险峰——过去的15年里,无数充满希望的新药分子均在关键临床试验中败下阵来。

然而,人们从未放弃过征服这座险峰的努力。近年成立的Denali Therapeutics,就是向神经退行性疾病发起挑战的勇者之一。自成立以来,这家公司就吸引了业内的大量关注,这背后有着多个原因:首先,由Ryan Watts博士领衔的团队有着丰富的行业经验,为人所看好;其次,Denali的脑内递送技术有望提高药物在大脑中的浓度,从而提高成功针对靶点的几率。因此,Denali得到了投资人和业界的广泛支持。继获得2.17亿美元的A轮融资之后,Denali也在去年成功登陆纳斯达克市场,IPO规模为2017年生物技术新锐之最。

众人瞩目之下,Denali将如何开发阿兹海默病新药,也就成了一大焦点。今日,Denali公布了其临床管线的最新进展。我们也很高兴地看到,Denali的一款RIPK1小分子抑制剂DNL747已完成了首名健康志愿者的给药,这标志着该分子的1期临床试验正式启动。这也是Denali首款进入人体临床试验的阿兹海默病潜在新药。

在Denali专注的几大领域中,DNL747隶属于神经胶质细胞通路(glial biology pathway)方向。Denali指出,神经胶质细胞在大脑中有着多种不同功能,而许多神经退行性疾病或许与这些细胞的失活有关。因此,防止神经胶质细胞失活可能是一种潜在的治疗方案。在这个理念下,Denali开发出了DNL747。这款新药分子针对的RIPK1是一款激酶,参与了诸多和细胞死亡相关的通路,并在细胞凋亡和坏死性凋亡的过程中起到了一定的作用。Denali期望这款能穿透血脑屏障的选择性小分子药物能彰显出阿兹海默病的治疗潜力。

在DNL747之外,Denali也公布了另一些临床试验的进展。去年12月,其LRRK2抑制剂DNL201在1期临床试验中彰显出了良好的体内靶向效果,美国FDA也因此允许这项临床试验继续进行。其另一款LRRK2抑制剂DNL151也开启了1期临床试验。这两款LRRK2抑制剂均为能穿透血脑屏障的小分子抑制剂,有望用于帕金森病的治疗。

另外,Denali也宣布完成了食蟹猴中的一项试验。这项为期28天的试验里,研究人员们表明,相比直接使用BACE1抗体,其抗体运输载体(ATV)技术与BACE1抗体的组合能有效降低脑脊液中的β淀粉样蛋白。这也完成了这项技术的临床前概念性验证,为未来的人体研究铺平了道路。

“我们最近在RIPK1抑制剂和LRRK2抑制剂项目上取得的临床进展,以及在非人灵长类动物中进行的血脑屏障递送系统概念性验证,都是非常重要的里程碑。它们有望实现我们为罹患神经退行性疾病患者带来新药的目标。” Denali的首席执行官Ryan Watts博士说道。

开发神经退行性疾病新药的道路从来不是坦途。我们向勇敢挑战这一疾病领域的研究人员们致以敬意,并期待能尽快听到这些新药的好消息。(生物谷Bioon.com)