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ICER发布诺华和Kite的CAR-T疗法临床效益评估草案,公开征求相关利益者意见

近日,临床和经济审查研究所(ICER)发布了一项用于治疗B细胞恶性肿瘤的CAR-T疗法的范围界定文件草案(Draft Scoping Document)。截止到(美)东部时间2017年8月29日下午5点之前,ICER将进行为期三周的公开征询公众意见。

最后将在2018年3月的加州技术评估论坛(CTAF)会议期间公开审查tisagenlecleucel-t(CTL-019,Novartis)和axicabtagene ciloleucel(KTE-019,Kite Pharma)两种CAR-T疗法的临床效果和价值比较的评估报告。

对于这两种CAR-T疗法,FDA预计将于2017年9月和12月分别作出决定。

如果被批准上市,tisagenlecleucel-t将用于治疗儿童和青少年复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。预计在今年晚些时候,诺华将会提交一份关于其CAR-T疗法的第二个适应症—治疗成人弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。

Kite的CAR-T疗法Axicabtagene ciloleucel将用于治疗不适用自体干细胞移植的的复发性或难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤的成年患者。

此项关于CAR-T的“范围界定文件草案”是ICER根据相关利益者的意见撰写的,其中包括为治疗决策提供了重要见解的患者和患者倡导团体。而且值得注意的是,与其他治疗方法相比,患者对于CAR-T治疗可以提高生存率和生活质量抱有很大希望。

CAR-T治疗B细胞癌症的分析框架(图片来源 ICER)

虽然CAR-T疗法本身也存在一定的风险,如细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性,但患者还是对于保持一个乐观的态度,因为CAR-T疗法可以避免化疗或干细胞移植等治疗毒性。而这些传统疗法可能会导致更严重的心血管疾病、血液病以及传染性疾病等并发症,患者则需要长期住院。

ICER的范围界定文件(scopingdocument)中对CAR-T治疗提出的临床适应症表示认可,但对其临床疗效的持久性、不良反应的管理以及个性化治疗的高成本存在异议。

在此次的临床效益评估中,对于治疗发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病,CAR-T疗法将与NCCN(National Comprehensive Cancer Network)指南推荐的clofarabine、基于酪氨酸激酶抑制剂的化疗或blinatumomab相比较。对于B细胞非霍奇金氏淋巴瘤,CAR-T疗法将与挽救性化疗或NCCN指南推荐二线治疗药物(gemcitabine、dexamethasone、cisplatin)进行比较,最主要的评估结果是总体生存率(OS)。

相对于经过临床成本-效益评估的的这些传统疗法,ICER计划使用决策分析模型来评估CTL-019和KTE-C19的成本效益,纳入分析的患者分别为:

儿童和青少年复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者(CTL019,Novartis)

年龄在18岁及以上的复发性/难治侵袭性B细胞淋巴瘤(KTE-C19,Kite Pharma)

ICER计划根据CAR-T输注后超过3个月的时间的应答率来评估每项干预措施,评估内容包括生命年、质量调整生命年、输注治疗成本,治疗获取、管理和监测以及不良事件和其他医疗服务利用率。

当然,治疗的主要目的是为了治愈癌症,因此总体生存率(OS)必然是最重要的。但是在可能的情况下,ICER将报告除了相对危险度降低率(RRR)之外的绝对危险度降低率(ARR)以及需要治疗的病例数(NTT)   (注:需要治疗的病例数(number needed to treat,NNT),是用于评价临床疗效的一个简单而有效的指标,它能客观评价干预措施的临床疗效,并且能够告诉我们必须有多少人接受治疗才能确保其中一人将来受益)

ICER将与患者、临床医生、药物制造商以及其他利益相关者共同探讨,从临床试验中获得更多可用的证据以评估得出适合的结果。

除此之外,ICER鼓励所有利益相关方提交不同意见,对此项草案提出改进范围,以确保ICER能够充分考虑所有观点。在公众意见征询期过后,ICER将于2017年9月7日左右公布修订后的范围界定文件。

在2018年3月的公开会议上,CTAF小组将对报告中提出的关键问题进行投票,患者代表、临床专家、药物制造商和付款人的政策圆桌会议将讨论如何最佳地将评估结果应用于政策和实践方面。审查小组也将根据医学证据为临床实践和付款人政策决定(payer policy decisions)提供客观、独立的指导建议。(注:加州技术评估论坛CTAF,是临床和经济审查研究所的一项核心项目 (ICER),通过回顾客观证据、举办公开会议,以期为患者、临床医生、保险公司和决策者对如何提高医疗保健的质量和价值方面提供推荐意见)

关于ICER

临床和经济评估研究所(ICER)是一家独立的非营利性研究机构,负责分析关于药物和其他医疗服务的有效性和价值的证据。ICER的报告包括基于证据的新药价格计算,其可以准确反映患者预后的长期改善程度,同时也强调了可能导致整体医疗系统无法负担的短期成本增长的价格水平。

ICER的报告会纳入所有利益相关者的意见,并通过三个核心项目进行公开听证会:加州技术评估论坛(CTAF)、中西部效益比较公共顾问委员会(Midwest CEPAC)和新英格兰效益比较公共顾问委员会(New England CEPAC)。这些独立审查小组会在公开会议上对ICER的报告进行审查,并就患者、临床医生、保险公司和决策者如何改善医疗保健的质量和价值问题提出建议方案。(生物谷Bioon.com)